EMA recomienda autorizar medicamento para el angioedema hereditario

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EMA recomienda autorizar medicamento para el angioedema hereditario es asi como La agencia europea  recomendó conceder una autorización de comercialización para lanadelumab, el primer tratamiento con anticuerpos monoclonales para la prevención de ataques recurrentes de angioedema hereditario (HAE) en pacientes de 12 años o más.

El AEH es una enfermedad debilitante a largo plazo caracterizada por ataques de hinchazón debajo de la piel que pueden ocurrir en cualquier parte del cuerpo, como en la cara, las extremidades, el intestino y la laringe.Es causada por anomalías en el gen responsable de la producción del inhibidor de la C1 esterasa. Esto resulta en niveles bajos de proteína C en la sangre que inducen un aumento de la actividad de la proteína kallikrein y en última instancia causan la hinchazón. Cuando la inflamación se produce en la laringe, puede ser potencialmente mortal, ya que puede obstruir las vías respiratorias e impedir la respiración.

Lanadelumab es el primer anticuerpo monoclonal para la prevención de esta enfermedad. Ha sido diseñado para reconocer y adherir a las proteínas kallikrein, y así bloquear la actividad del sistema kallikrein-kinin y reducir el número de ataques de angioedema. Lanadelumab se administra por vía subcutánea cada 2-4 semanas, lo que ofrece una mejora en la atención al paciente en comparación con las terapias alternativas actuales que se administran por vía intravenosa o con mayor frecuencia por vía subcutánea. Por lo tanto, el Comité de Medicamentos de Uso Humano ( CHMP ) consideró que lanadelumab era de gran interés para la salud pública y aceptó la solicitud del solicitante de una evaluación acelerada de este medicamento.

Los beneficios y la seguridad de Takhzyro se estudiaron en un estudio clínico de fase 3 con 125 pacientes.Durante las 26 semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron Takhzyro mostraron una reducción significativa en la tasa de ataque y la severidad del HAE total. Las reacciones adversas más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección de intensidad leve.

Debido a que el AEH es una enfermedad muy rara que se estima afecta a menos de 0.5 de cada 10,000 personas en la UE, alanadelumab se le otorgó una designación de huérfano en octubre de 2015. Como siempre en el momento de la aprobación, esta designación de huérfano ahora será revisada por el Comité de EMA para Medicamentos huérfanos ( COMP) para determinar si la información disponible hasta la fecha permite mantener el estado de huérfano de lanadelumab y otorgar a este medicamento diez años de exclusividad en el mercado .

La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino delanadelumab hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE.

En Chile el 87% de los pacientes no está diagnosticado, un motivo por la que muchos pacienetes a veces son sometidos a terapias erróneas de sus crisis, lo que provoca un riesgo de muerte que oscila entre el 30% o 40% de los casos conocidos.

Fuente : EMA / Vía Médica