EMA aprueba primeras terapias celulares CAR T para cánceres hematológicos

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EMA aprueba primeras terapias celulares CAR T para cánceres hematológicos.La agencia europea ha recomendado las dos primeras autorizaciones de comercialización para los medicamentos con células T de receptores de antígenos quiméricos (CAR) en la Unión Europea (UE). Tisagenlecleucel y Axicabtagene ciloleucel son terapias avanzadas para el cáncer de sangre.Pertenecen a una nueva generación de inmunoterapias personalizadas contra el cáncer que se basan en la recopilación y modificación de las propias células inmunes de los pacientes para tratar su cáncer.

Las terapias celulares CAR T Tisagenlecleucel y Axicabtagene ciloleucel también son los primeros medicamentos respaldados por el plan PRIority MEdicines (PRIME) de EMA para recibir opiniones positivas del Comité de Medicamentos de Uso Humano ( CHMP ). El esquema voluntario brinda un apoyo científico y normativo temprano y mejorado a los medicamentos que tienen el potencial de abordar, en gran medida, las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes

 

Tisagenlecleucel recibió la autorización para recibir PRIME el 23 de junio de 2016, para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (ALL, por sus siglas en inglés). Se otorgó a Tisagenlecleucel la elegibilidad para PRIME el 26 de mayo de 2016 para el tratamiento del linfoma difuso de células B grandes (DLBCL).

«Las células CAR-T transforman la lucha contra enfermedades graves y con frecuencia fatales en la UE», dijo la Dra. Martina Schüssler-Lenz, presidenta del Comité de terapias avanzadas ( CAT ). «Kymriah y Yescarta ofrecen un enfoque innovador donde las células de los pacientes se reprograman y reinyectan para atacar el cáncer».

Debido a que Tisagenlecleucel y Axicabtagene ciloleucel son medicamentos de terapia avanzada (ATMP), fueron evaluados por el CHMP y CAT , el comité de expertos de la Agencia para medicamentos basados ​​en células, genes o tejidos que es responsable de la evaluación de estos productos. El CAT adopta una opinión consultiva, que el CHMP tiene en cuenta al formular su recomendación sobre la autorización del medicamento en cuestión.

«Los tratamientos innovadores como las células CAR-T tienen el potencial de cambiar las perspectivas de los pacientes con cáncer, pero también vienen con nuevos desafíos científicos y normativos», comentó el Dr. Tomas Salmonson, presidente del CHMP .»Desde el principio, hemos trabajado para establecer un sistema sólido de recopilación de datos para la fase posterior a la autorización que se adapte a las características específicas de estos dos medicamentos. Hemos utilizado una amplia gama de herramientas: asesoramiento científico , un taller específico sobre registros de pacientes (solo en Europa )para células CAR-T, PRIME, por nombrar solo algunas, para permitirnos definir los métodos para controlar estrechamente el perfil de beneficios y riesgos de estos medicamentos y administrar sus riesgos una vez que están en el mercado europeo, para que los pacientes puedan beneficiarse de estos tratamientos innovadores «.

Los principales problemas de seguridad relacionados con la administración de células CAR-T son el síndrome de liberación de citoquinas (CRS), que es una respuesta sistémica a la activación y proliferación de células CAR-T que causa fiebre alta y síntomas parecidos a la gripe y toxicidades neurológicas. Ambos pueden ser potencialmente mortales y en algunos casos incluso fatales. Las estrategias de control y mitigación de estos efectos secundarios se describen en la información del producto y en el plan de gestión de riesgos que es parte integral de la autorización. CRS se puede tratar con éxito con Tocilizumab . El CHMP también recomendó agregar el tratamiento de CRS inducido por células CAR-T como una indicación para este medicamento.

Otra medida importante de administración de riesgos para Tisagenlecleucel y Axicabtagene ciloleucel es la utilización de un registro de pacientes para monitorear la seguridad y eficacia a largo plazo de estas terapias, como una condición para la autorización de comercialización .La aplicación de registros para respaldar la evaluación beneficio-riesgo de los productos de células CAR-T y su seguimiento pos autorización se discutió en un taller específico a principios de 2018, como parte de la iniciativa de EMA sobre registros de pacientes.Además, EMA ha calificado un registro para recopilar datos de seguridad y eficacia posteriores a la autorización ; esta opinión de calificación ahora está abierta para consulta pública .

Tisagenlecleuc el está indicado para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos  jóvenes (hasta 25 años de edad) con LLA de células B refractaria o en recaída segunda o posterior, y en pacientes adultos con DLBCL recurrente o refractario después de dos o más líneas de terapia sistémica.

Axicabtagene ciloleucel está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con DLBCL recurrente o refractario y linfoma mediastínico primario de células B grandes (PMBCL), después de dos o más líneas de terapia sistémica.

Las opiniones adoptadas por el  CHMP  son un paso intermedio en el camino de Tisagenlecleuc y Axicabtagene ciloleucel hacia el acceso del paciente. Los   dictámenes del CHMP se enviarán ahora a la Comisión Europea para la adopción de decisiones sobre autorizaciones de comercialización en toda la UE.

Fuente: EMA