EMA y FDA apoyarán desarrollos de nuevas medicamentos contra el Gaucher

0
398

EMA y FDA fomentar el uso de enfoques innovadores en el desarrollo de medicamentos para la enfermedad de Gaucher

La idea  tiene como objetivo facilitar el desarrollo de medicamentos para enfermedades pediátricas raras en general

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) han desarrollado una propuesta conjunta para promover el uso de enfoques innovadores en el desarrollo de medicamentos para la enfermedad de Gaucher , que pueden aplicarse a las enfermedades poco comunes en los niños en general.

Este enfoque de colaboración estratégica de EMA y la FDA se analizan las posibles formas de mejorar la eficiencia del desarrollo de la medicina en la enfermedad de Gaucher, un trastorno de almacenamiento lisosomal rara, que se utiliza como modelo para reflexionar sobre avances recientes en el área de la extrapolación de datos. El documento de estrategia anima a los desarrolladores de medicamentos para hacer un mejor uso de:

  • extrapolación de los datos clínicos disponibles, incluso mediante apropiadas de modelado y simulación técnicas, para predecir cómo un medicamento puede trabajar en los niños y adolescentes sobre la base de estudios realizados en adultos u otras poblaciones pediátricas;
  • la posibilidad de probar la seguridad y eficacia de los medicamentos desarrollados por diferentes empresas en un único ensayo, la llamada de brazos múltiples, multi-compañía ensayos clínicos . A medida que el mismo brazo de control se utiliza para comparar más de un medicamento en evaluación, este enfoque facilita el ensayo clínico de medicamentos al tiempo que reduce el número total de niños incluidos en los ensayos.

El método establecido por esta propuesta conjunta tiene como objetivo reducir el número de pacientes necesarios para los ensayos clínicos , es decir, en general, menos carga para los niños y sus familias, mientras que el mantenimiento de altos estándares de calidad para el desarrollo de la medicina.

Desarrolladores de medicina que deseen aplicar estos enfoques innovadores en su plan de desarrollo se aconseja buscar asesoramiento científico . Pueden acercarse a EMA o la FDA por separado, o solicitar paralelo asesoramiento científico de las dos autoridades reguladoras si así lo desean.

Además, EMA está finalizando un documento de reflexión que se esboza un enfoque sistemático para la extrapolación científicamente válida y fiable de datos para apoyar la autorización de la medicina. El documento, que se espera que se publicará el cuarto trimestre de 2017, complementará el enfoque publicado hoy.

El enfoque de colaboración estratégica de EMA y la FDA publicado es el resultado de un trabajo de colaboración con varios grupos de partes interesadas, incluidos los pacientes y los profesionales de la salud .

Fuente : EMA