FDA aprobó fármaco de toxinas bacterianas para leucemia de células pilosas

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FDA aprobó fármaco de toxinas bacterianas para leucemia de células pilosas se trata de moxetumomab pasudotox , es un fármaco para el tratamiento de algunos pacientes con leucemia de células pilosas (HCL). La aprobación cubre el uso de moxetumomab en pacientes con HCL que ya se han sometido a al menos dos líneas de tratamientos estándar.

La acción de la FDA hace que el moxetumomab sea el primer tratamiento aprobado para este grupo de pacientes. La aprobación se basó en los hallazgos de un ensayo clínico de 80 pacientes patrocinado por el fabricante del medicamento, MedImmune.

En el ensayo, aproximadamente el 30% de los pacientes presentaron una desaparición completa del cáncer ( respuesta completa ) que duró un período prolongado, y los efectos secundarios de la terapia fueron pocos y en su mayoría menores. En general, el 75% de los pacientes en el ensayo tuvo una respuesta parcial o completa.

Moxetumomab fue descubierto originalmente por Ira Pastan, MD, y sus colegas en el Centro de Investigación del Cáncer (CCR) del NCI , y más tarde se le otorgó la licencia a aun laboratorio farmacéutico  para el desarrollo clínico.

«Este es un ejemplo importante de investigación conceptualmente innovadora llevada a cabo en NCI que ha llegado a la fruición práctica con un socio comercial», dijo el director de CCR Tom Misteli, Ph.D. «Es el tipo de trabajo que posibilita nuestra capacidad en NCI para realizar investigaciones de alto riesgo a largo plazo, incluso en formas raras de cáncer como la leucemia de células pilosas». El moxetumomab hará una diferencia en la vida de los pacientes con esta enfermedad incurable «.

Muchas personas diagnosticadas con HCL lograrán la remisión con los tratamientos actuales, explicó el investigador principal del estudio, Robert Kreitman, MD, del Laboratorio de Biología Molecular de CCR.

«Pero alrededor del 30% -40% de esos pacientes recaerán de 5 a 10 años después de su primer tratamiento», continuó el Dr. Kreitman.

A medida que los pacientes reciban tratamientos adicionales, aunque puedan remitir nuevamente, la duración de esas remisiones se acortará y se acumularán las toxicidades de los tratamientos, explicó. Para estos pacientes, existen pocos tratamientos efectivos, que es lo que hace que esta nueva aprobación sea tan importante.

«El moxetumomab representa un tratamiento no terapéutico prometedor para HCL, abordando una necesidad médica no satisfecha para los pacientes», dijo el Dr. Kreitman.

El moxetumomab incluye una advertencia especial en recuadro para los médicos y los pacientes sobre el riesgo del síndrome de fuga capilar , en el que los fluidos y las proteínas se filtran desde los vasos sanguíneos hasta los tejidos circundantes.

Más detalles sobre moxetumomab y el ensayo clínico en el que se basó la aprobación de la FDA están disponibles en la publicación de junio de 2018 Cancer Currents .

Fuente :NCI