FDA aprueba nuevo tratamiento de combinación para la Leucemia Mieloide aguda

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La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos aprobó hoy Rydapt (midostaurina) para el tratamiento de pacientes adultos con diagnóstico reciente de leucemia mieloide aguda (LMA) que tienen una mutación genética específica llamada FLT3, en combinación con la quimioterapia. El medicamento está aprobado para su uso con un compañero de diagnóstico, el FLT3 ensayo de mutación LeukoStrat CDx, que se utiliza para detectar la mutación FLT3 en pacientes con AML.

AML es un cáncer que progresa rápidamente que se forma en la médula ósea y se traduce en un aumento del número de células blancas de la sangre en el torrente sanguíneo. El Instituto Nacional del Cáncer estima que aproximadamente 19.930 personas serían diagnosticados con LMA en 2016 y 10.430 fueron proyectadas a morir de la enfermedad.

“Rydapt es la primera terapia dirigida para el tratamiento de pacientes con LMA, en combinación con la quimioterapia”, dijo Richard Pazdur, MD, director interino de la Oficina de hematología y oncología productos en el Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación de Fármacos y director de Oncología de la FDA Centro de excelencia. “La capacidad de detectar la mutación del gen con una prueba de diagnóstico significa que los médicos pueden identificar a los pacientes específicos que pueden beneficiarse de este tratamiento.”

Rydapt es un inhibidor de la quinasa que funciona mediante el bloqueo de varias enzimas que promueven el crecimiento celular. Si se detecta la mutación FLT3 en muestras de sangre o de médula ósea utilizando el CDx FLT3 ensayo de mutación LeukoStrat, el paciente puede ser elegible para el tratamiento con Rydapt en combinación con quimioterapia.

La seguridad y eficacia de Rydapt para los pacientes con LMA fueron estudiados en un ensayo aleatorio de 717 pacientes que no habían sido tratados previamente para la LMA. En el ensayo, los pacientes que recibieron Rydapt en combinación con quimioterapia vivieron más que los pacientes que recibieron quimioterapia sola, a pesar de una tasa de supervivencia media específica no se pudo estimar de forma fiable. Además, los pacientes que recibieron Rydapt en combinación con quimioterapia en el ensayo fueron más larga (mediana de 8,2 meses) y sin ciertas complicaciones (insuficiencia para lograr la remisión completa dentro de los 60 días de iniciar el tratamiento, la progresión de la leucemia o la muerte) que los pacientes que recibieron quimioterapia sola ( la mediana de tres meses).

Los efectos secundarios comunes de Rydapt en pacientes con AML incluyen bajos niveles de células blancas de la sangre con fiebre (neutropenia febril), náuseas, inflamación de las membranas mucosas (mucositis), vómitos, dolor de cabeza, manchas en la piel debido a la hemorragia (petequias), musculoesquelético dolor, hemorragias nasales (epistaxis), infección relacionada con el dispositivo, azúcar en la sangre (hiperglucemia) y la infección del tracto respiratorio superior. Rydapt no debe utilizarse en pacientes con hipersensibilidad a midostaurina u otros ingredientes en Rydapt. Las mujeres que están embarazadas o en lactancia no deben tomar Rydapt porque puede causar daño al feto en desarrollo o de un bebé recién nacido. Los pacientes que experimentan signos o síntomas de daño pulmonar (toxicidad pulmonar) deben dejar de usar Rydapt.

Rydapt también fue aprobado hoy en día para adultos con ciertos tipos de trastornos de la sangre raras (mastocitosis sistémica agresiva, mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada o leucemia de mastocitos). Los efectos secundarios comunes de Rydapt en estos pacientes incluyen náuseas, vómitos, diarrea, hinchazón (edema), dolor musculoesquelético, dolor abdominal, fatiga, infección del tracto respiratorio superior, estreñimiento, fiebre, dolor de cabeza y falta de aliento.

La FDA concedió esta solicitud revisión de prioridad , Fast Track (para la indicación mastocitosis) y terapia muy importante (para la indicación de la LMA) designaciones.

La FDA concedió la aprobación de Rydapt a Novartis Pharmaceuticals Corporation. La FDA concedió la aprobación de la LeukoStrat CDx FLT3 ensayo de mutación a InVivoScribe Technologies Inc.

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, vacunas y otros productos biológicos para uso humano, y dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y la seguridad del suministro de nuestra nación alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica, y para regular los productos de tabaco.