FDA autoriza la primera prueba basada en secuenciación células cancerosas

0
382

FDA autoriza la primera prueba basada en secuenciación células cancerosas es la primera prueba basada en secuenciación de próxima generación para detectar niveles muy bajos de células cancerosas remanentes en pacientes con leucemia linfoblástica aguda o mieloma múltiple.

FDA Permitió la comercialización del ensayo ClonoSEQ, una prueba basada en la secuenciación de próxima generación (NGS) para la enfermedad residual mínima (ERM) en pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) o mieloma múltiple. La MRD es una medida de la cantidad de células cancerosas que quedan en la médula ósea de una persona.

«En la FDA, seguimos maximizando las oportunidades de innovación que pueden mejorar los resultados de los pacientes», dijo el comisionado de la FDA Scott Gottlieb, MD «La aprobación de hoy es un importante paso adelante para los pacientes que sufren de ALL y mieloma múltiple. Determinar si un paciente tiene células restantes de cáncer después del tratamiento proporciona información sobre qué tan bien ha respondido un paciente a la terapia y cuánto tiempo puede durar la remisión. Tener una prueba altamente sensible disponible para medir la enfermedad mínima residual en la LLA o en pacientes con mieloma múltiple puede ayudar a los proveedores a administrar la atención de sus pacientes. La FDA está aplicando nuevos enfoques regulatorios para asegurarse de que estas pruebas de NGS en rápida evolución sean precisas y confiables. Al mismo tiempo, estamos viendo más y más pruebas desarrolladas en laboratorio que buscan la autorización de comercialización de la FDA. Estamos haciendo todo lo posible para avanzar estas oportunidades para los pacientes bajo nuestras autoridades actuales. Pero creemos que para desbloquear más completamente estas innovaciones, necesitamos modernizar el marco regulatorio para todas las pruebas clínicas in vitro. Presentamos uno de esos planes. Creemos que este enfoque puede promover el desarrollo de tecnologías seguras y efectivas que tengan el mayor potencial para ayudarnos a diagnosticar, tratar y curar enfermedades «.

B-Cell ALL es un cáncer que progresa rápidamente y se forma en la médula ósea y da como resultado un aumento en el número de glóbulos blancos anormales en el torrente sanguíneo y la médula ósea. El mieloma múltiple es un cáncer que comienza en las células plasmáticas, un tipo de glóbulo blanco. Las células plasmáticas malignas se acumulan en la médula ósea y desplazan a las células plasmáticas normales que ayudan a combatir las infecciones. Se estima que en 2018 aproximadamente 6,000 personas en los Estados Unidos serán diagnosticadas con LLA y aproximadamente 31,000 nuevos casos de mieloma múltiple serán diagnosticados.

La ERM es una medida general de la cantidad de cáncer en el cuerpo (carga del tumor), específicamente la cantidad de células cancerosas que permanecen en la médula ósea de una persona, ya sea durante o después del tratamiento. La medición de MRD proporciona una herramienta para detectar niveles muy bajos de carga tumoral. La MRD es útil para evaluar en pacientes que han respondido a la terapia cuando su carga tumoral está por debajo de lo que se puede detectar con los métodos estándar. La detección de MRD se asocia con la recurrencia de la enfermedad en esos pacientes. Actualmente, los proveedores de pruebas de MRD utilizando diagnósticos llamados ensayos de citometría de flujo o la reacción en cadena de la polimerasa (PCR) basados ​​en ensayos. Esos métodos generalmente son capaces de medir MRD hasta 1 en 10,000 o 1 en 100,000 células.

El ensayo ClonoSEQ es un diagnóstico in vitro que utiliza PCR múltiplex y NGS para identificar y cuantificar ciertas secuencias de genes en el ADN extraído de la médula ósea de pacientes con LLA o mieloma múltiple. El ensayo ClonoSEQ mide la cantidad de MRD y es capaz de detectar MRD a niveles por debajo de 1 en 1 millón de células. Este es un ensayo de sitio único recopilado por el proveedor del paciente y enviado a Adaptive Biotechnologies Corporation para su evaluación.

 

La FDA evaluó los datos para demostrar la validez clínica de un análisis retrospectivo de muestras obtenidas de tres estudios clínicos realizados previamente, incluidos 273 pacientes con LLA, un estudio en curso de 323 pacientes con mieloma múltiple y un estudio de 706 pacientes con mieloma múltiple. Para los pacientes con LLA, el ensayo ClonoSEQ se usó para evaluar la ERM en varios umbrales de carga de enfermedad para demostrar que el nivel de ERM se correlacionaba con la supervivencia libre de eventos: la cantidad de tiempo después del tratamiento que el paciente permanece libre de ciertas complicaciones o eventos. Los pacientes cuyo resultado del ensayo ClonoSEQ fue MRD negativo tienen mayor supervivencia libre de eventos, mientras que los pacientes con resultados más altos de la prueba MRD tuvieron menores tasas de supervivencia sin eventos. Para pacientes con mieloma múltiple,

La FDA revisó el ensayo ClonoSEQ a través de la vía de revisión previa a la comercialización de novo, una vía reguladora para dispositivos novedosos de bajo riesgo a moderado de un tipo nuevo. Junto con esta autorización, la FDA está estableciendo criterios, llamados controles especiales, que aclaran las expectativas de la agencia para garantizar la precisión, confiabilidad y efectividad de las pruebas destinadas a ser usadas como ayuda para medir MRD para evaluar el cambio en la carga de la enfermedad durante y después del tratamiento. Estos controles especiales, cuando se cumplen junto con los controles generales, proporcionan una garantía razonable de seguridad y eficacia para estas pruebas. Esta acción también crea una nueva clasificación regulatoria, lo que significa que los dispositivos posteriores del mismo tipo con el mismo uso previsto pueden pasar por el proceso 510 (k) de la FDA.

Fuente :FDA