La FDA aprobó emapalumab para tratar linfohistiocitosis hemofagocítica primaria

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La FDA aprobó emapalumab para tratar linfohistiocitosis hemofagocítica primaria y adultos con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH) que tienen una enfermedad o intolerancia refractaria, recurrente o progresiva con la terapia convencional de HLH. Esta aprobación de la FDA es la primera para un medicamento específicamente para HLH.

«La HLH primaria es una condición rara y potencialmente mortal que afecta a los niños y esta aprobación satisface una necesidad médica no satisfecha para estos pacientes», dijo Richard Pazdur, MD, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director interino de la Oficina de Hematología y Productos de oncología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Estamos comprometidos a continuar acelerando el desarrollo y la revisión de terapias que ofrezcan opciones de tratamiento significativas para pacientes con enfermedades raras».

La HLH es una condición en la cual las células inmunitarias del cuerpo no funcionan correctamente. Las células se vuelven hiperactivas liberando moléculas, lo que conduce a la inflamación. Las células inmunitarias comienzan a dañar los propios órganos del cuerpo, como el hígado, el cerebro y la médula ósea. Puede heredarse, lo que se conoce como HLH primario o “familiar”. También puede tener causas no heredadas. Las personas con HLH primaria generalmente desarrollan síntomas dentro de los primeros meses o años de vida. Los síntomas pueden incluir fiebre, agrandamiento del hígado o bazo y disminución del número de células sanguíneas.

La eficacia de Gamifant se estudió en un ensayo clínico de 27 pacientes pediátricos con HLH primaria sospechosa o confirmada, ya sea con enfermedad refractaria, recurrente o progresiva durante la terapia convencional con HLH o que eran intolerantes a la terapia convencional con HLH. La edad media de los pacientes en el ensayo fue de 1 año. El estudio mostró que el 63 por ciento de los pacientes experimentó una respuesta y el 70 por ciento pudo proceder al trasplante de células madre.

Los efectos secundarios comunes informados por los pacientes que recibieron Gamifant en ensayos clínicos incluyeron infecciones, hipertensión, reacciones relacionadas con la perfusión, niveles bajos de potasio y fiebre. Los pacientes que reciben Gamifant no deben recibir ninguna vacuna viva y deben realizarse pruebas de tuberculosis latente. Los pacientes deben ser monitoreados de cerca y recibir tratamiento inmediato para infecciones mientras reciben Gamifant.