Tratamiento consistente en la introducción de genes específicos en las células del paciente para combatir ciertas enfermedades.

Los genes en las células de su cuerpo juegan un papel importante en su salud, de hecho, un gen o genes defectuosos pueden enfermarlo. Reconociendo esto, los científicos han estado trabajando durante décadas en formas de modificar genes o reemplazar genes defectuosos por genes sanos para tratar, curar o prevenir una enfermedad o condición médica. Ahora, esta investigación sobre terapia génica finalmente está dando sus frutos. Desde agosto de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Ha aprobado tres productos de terapia genética, los primeros de su clase.

Dos de ellos reprograman las propias células de un paciente para atacar un cáncer mortal, y el producto aprobado más reciente se enfoca en una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico.

 ¿Qué son las células y los genes? ¿Cómo interactúan? ¿Cuál es la relación entre las células y los genes?

Las células son los componentes básicos de todos los seres vivos; el cuerpo humano está compuesto de trillones de ellos. Dentro de nuestras células hay miles de genes que proporcionan información para la producción de proteínas específicas y enzimas que producen músculos, huesos y sangre, que a su vez respaldan la mayoría de las funciones de nuestro cuerpo, como la digestión, la producción de energía y el crecimiento.

¿Cómo funciona la terapia Génica ?

La terapia Génica se puede realizar tanto dentro como fuera del cuerpo.

Esta infografía ilustra en términos simples cómo funciona la terapia genética dentro del cuerpo. Descargue una versión de alta resolución de Flickr. A veces, la totalidad o parte de un gen es defectuoso o falta desde el nacimiento, o un gen puede cambiar o mutar durante la vida adulta. Cualquiera de estas variaciones puede alterar la forma en que se fabrican las proteínas, lo que puede contribuir a problemas de salud o enfermedades. En la terapia génica, los científicos pueden hacer una de varias cosas dependiendo del problema que está presente. Pueden reemplazar un gen que causa un problema médico por uno que no, agregar genes para ayudar al cuerpo a combatir o tratar enfermedades o desactivar genes que causan problemas. Para insertar nuevos genes directamente en las células, los científicos usan un vehículo llamado “vector” que está genéticamente diseñado para liberar el gen. Los virus, por ejemplo, tienen una capacidad natural para suministrar material genético a las células y, por lo tanto, pueden usarse como vectores. Sin embargo, antes de que un virus pueda usarse para transportar genes terapéuticos en células humanas, se modifica para eliminar su capacidad de causar una enfermedad infecciosa. La terapia génica se puede utilizar para modificar las células dentro o fuera del cuerpo. Cuando se realiza dentro del cuerpo, un médico inyectará el vector que porta el gen directamente en la parte del cuerpo que tiene células defectuosas. En la terapia génica que se usa para modificar las células fuera del cuerpo, se puede extraer sangre, médula ósea u otro tejido de un paciente, y se pueden separar tipos específicos de células en el laboratorio. El vector que contiene el gen deseado se introduce en estas células. Las células se dejan, para multiplicarse en el laboratorio, y luego se vuelven a inyectar en el paciente, donde continúan multiplicándose y finalmente producen el efecto deseado.Antes de que una terapia génica pueda ir al mercado … Antes de que una empresa pueda comercializar un producto de terapia génica para uso humano, el producto de terapia génica debe probarse en cuanto a su seguridad y efectividad para que los científicos de la FDA puedan considerar si los riesgos de la terapia son aceptables a la luz de los beneficios. La terapia génica tiene la promesa de transformar la medicina y crear opciones para los pacientes que viven con enfermedades difíciles e incluso incurables. A medida que los científicos continúan haciendo grandes progresos en esta terapia, la FDA se compromete a ayudar a acelerar el desarrollo mediante la revisión rápida de tratamientos innovadores que tienen el potencial de salvar vidas.

Fuente : FDA

 

 

 

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