FDA aprueba primera subcutánea C1 inhibidor de esterasa para tratar la enfermedad genética rara

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Primer inhibidor de esterasa C1

La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos aprobó , el primer inhibidor de esterasa C1 (humano) por vía subcutánea (bajo la piel) para prevenir el angioedema hereditario (AEH) ataques en pacientes adolescentes y adultos. La vía de administración subcutánea permite una fácil autoinyección en casa por el paciente o cuidador, se recibe una vez la formación adecuada.

HAE, que es causada por tener cantidades insuficientes de una proteína de plasma llamada inhibidor de C1-esterasa (o C1-INH), afecta aproximadamente 6.000 a 10.000 personas en las personas de Estados Unidos con HAE puede desarrollar hinchazón rápida de las manos, pies, extremidades, cara , el tracto intestinal o de las vías respiratorias. Estos episodios de inflamación pueden ocurrir espontáneamente, o puede ser desencadenada por el estrés, cirugía o infección.

«La aprobación ofrece una nueva opción de tratamiento para adolescentes y adultos con angioedema hereditario,» dijo Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación Biológica. «La formulación subcutánea permite a los pacientes a administrar el producto en casa para ayudar a prevenir los ataques.»

Proviene del  ser humano derivado de plasma, purificado, pasteurizada, se liofiliza (liofilizada) concentrado preparado a partir de grandes reservas de plasma humano de donantes de Estados Unidos. está indicado para la profilaxis de rutina para prevenir los ataques de AEH, pero no está indicado para el tratamiento de ataques agudos de AEH.

La eficacia se demostró en un ensayo clínico multicéntrico controlado. El estudio incluyó a 90 sujetos de edades comprendidas entre 12 y 72 años de edad con síntomas de AEH. Los sujetos fueron asignados aleatoriamente para recibir dos veces por semana las dosis subcutáneas de 40 IU / kg o 60 UI / kg, y el efecto del tratamiento se comparó con un período de tratamiento de placebo. Durante el período de tratamiento de 16 semanas, los pacientes en ambos grupos de tratamiento experimentaron un número significativamente menor de los ataques de AEH en comparación con el período de tratamiento con placebo.

Los efectos secundarios más comunes incluyen reacciones en el sitio de inyección, hipersensibilidad (alérgicas) reacciones, nasofaringitis (inflamación de los conductos nasales y garganta) y mareos. no debe utilizarse en personas que han experimentado reacciones de hipersensibilidad que amenazan la vida, incluyendo anafilaxis, a una preparación de C1-INH o de sus ingredientes inactivos.

Este medicamento ha recibido la designación de fármaco huérfano , que proporciona incentivos para ayudar y alentar el desarrollo de fármacos para el tratamiento de enfermedades o condiciones raras.

Fuente : FDA